شركة فرنسية تتوصل لتقنية لعلاج مرض عصبي نادر لا دواء له

اقتربت شركة دواء فرنسية أكثر من توفير علاج لمرض شاركو-ماري-تووث العصبي النادر باستخدام تقنية مستمدة من الخريطة الجينية للبشر (الجينوم).

وقالت شركة فارنيه يوم الاربعاء إن العلاج وهو مركب من ثلاثة أدوية يعرف حاليا باسم (بي.اكس.تي-3003) أدى إلى تحسن نسبته 14.4 بالمئة مقارنة بعلاج وهمي طبقا لمقياس تقييم إعاقة الساقين والذراعين في دراسة شملت 80 مريضا.

ويحدث المرض العصبي الوراثي نتيجة ضمور تدريجي في العضلات يتسبب في مشاكل في المشي والجري والاتزان ووظائف اليدين.

ولا يتلقى مرضى متلازمة شاركو-ماري-تووث في الوقت الراهن سوى رعاية داعمة فقط مثل تقويم العظام أو العلاج الطبيعي او الجراحة. ويضطر حوالي خمسة بالمئة من المصابين بالنوع (1.ايه) وهو أكثر انواع المرض شيوعا لاستخدام كرسي متحرك في نهاية الأمر.

وقال دانييل كوهين الرئيس التنفيذي لشركة فارنيه إن ما حققته الشركة طبقا للسجلات يمثل “تحسنا يتجاوز تثبيت حالة المرض.”

واستفاد كوهين وهو أحد الباحثين الذين شاركوا في رسم خرائط الجينوم البشري من هذه الخبرة في تطوير تقنية العلاج الجديدة التي تحدد أفضل مركب من الأدوية المتاحة لمقاومة الاهداف الكامنة للمرض.

وقال “هذا توسع لعلم الاعصاب باستخدام علم الجينوم البشري لايجاد ما يجب ان نجمعه معا للتصدي للمرض.”

وتعتزم الشركة التي تأسست عام 2007 بدء دراسة جديدة على حوالي 300 مريض العام القادم لتأكيد النتائج الايجابية.

ويوجد قرابة مئة ألف مريض مصاب بالنوع (1.ايه) من متلازمة شاركو-ماري-تووث في الولايات المتحدة واوروبا.

وكالات